工学的視点も味方に、無限の可能性を持つ「核酸医薬」の開発を！

創薬デザイン研究センター 人工核酸スクリーニングプロジェクト プロジェクトリーダー　笠原 勇矢

大学院工学研究科で学位取得後、NIBNでの研究活動を開始しました。有効な治療法が無い難病患者の希望となることを目指し、「核酸医薬」の開発を進めています。
核酸医薬には、核酸分子に作用するもの（アンチセンス核酸やsiRNA）、タンパク質に作用するもの（アプタマーやデコイ核酸）があり、それぞれの特徴を上手く引き出すことで生体内全ての分子を創薬標的にできます。そのため、理論上は対象疾患に制限が無いことが核酸医薬の最大の魅力です。
今まで、人工核酸導入によるアプタマーの高機能化や新規創出方法の開発等に成功しています。また、工学的視点を駆使して、高活性で低毒性なアンチセンス核酸を設計・開発し、難治性疾患の治療薬候補を創出しました。胃がん腹膜播種に対するアンチセンス核酸は臨床入りの最終段階であり、1日でも早く患者に届けられるように研究を進めています。