医薬基盤研究所(NIBIO)のお知らせ
（独）国立精神・神経医療研究センター 伊藤雅之先生によるセミナーを行います。
2014年4月11日
下記のとおりセミナーを開催いたします。
【日時】４月２３日（水）午後４時－５時
【場所】基盤研 第一会議室（彩都）
【講師】（独）国立精神・神経医療研究センター 神経研究所
疾病研究第二部伊藤 雅之 先生
【演題】「小児の難治性疾患、レット症候群のモデル動物から治療へ」
【要旨】
レット症候群は発達障害の代表的疾患で、乳幼児期に始まる自閉的行動障害を特
徴とし協調運動や知的発達の障害等を呈する。本疾患の原因遺伝子として、
1999年に転写抑制因子として知られるMECP2が報告された。2001年にMECP2欠損マ
ウスがモデル動物として報告されると、MECP2の被転写遺伝子探しが盛んに行なわ
れた。2007年にIGF-1のagonistとして働くIGFBP3が被転写遺伝子としてみつかる
と、2009年にMECP2欠損マウスのIGF-1治療実験が報告された。その結果、2009年
にイタリアで、2010年に米国でレット症候群患者でのIGF-1治験が始まった。本セ
ミナーでは、この一連の流れと現在行なわれているレット症候群の主な治験を紹
介する。