令和3年度希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付品目のお知らせ

2022年2月 7日

　平成3年度　助成金交付申請のあった希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品について、次表に掲げる12件に交付することを決定致しましたので、お知らせ致します。

指定番号	指定を受けた医薬品、医療機器又は再生医療等製品の名称	予定される効能効果、使用目的又は性能等	申請者の名称
(26薬) 第338号	icatibant	遺伝性血管性浮腫の急性発作	武田薬品工業㈱
(31薬) 第442号	KP-100IT	急性期における脊髄損傷進展抑制及び運動機能改善	クリングルファーマ㈱
(31薬) 第446号	システアミン塩酸塩	シスチン症における角膜シスチン結晶の溶解	マイランEPD(同)
(R2薬） 第455号	Fostamatinib	慢性特発性血小板減少性紫斑病	キッセイ薬品工業㈱
(R2薬) 第481号	コール酸	先天性胆汁酸代謝異常症	㈱レクメド
(R2薬) 第484号	サルグラモスチム（遺伝子組換え）	自己免疫性肺胞蛋白症	ノーベルファーマ㈱
(R2薬) 第491号	シロリムス	難治性脈管腫瘍・脈管奇形	ノーベルファーマ㈱
(R3薬) 第501号	アセノイラミン酸	GNEミオパチーによる筋力低下の進行抑制	ノーベルファーマ㈱
(30再） 第9号	SB-ADSC-01	脊髄小脳失調症の臨床症状の進行抑制	㈱リプロセル
(31再) 第13号	HLCM051	急性呼吸窮迫症候群（ARDS）	㈱ヘリオス
(R3薬) 第515号	amifampridine	ランバート・イートン筋無力症候群による筋力低下の改善	ダイドーファーマ㈱
(R3薬) 第529号	トレプロスチニル	間質性肺炎に伴う肺高血圧症	持田製薬㈱

　なお、助成額については、品目名と同時に公開することで、開発遅延や進展といった開発の進捗状況等が明らかになり、製造販売承認申請の時期の憶測等、株価への影響が否定できないため、公開しておりません。

「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付について」
　難治性疾患を対象とする医薬品、医療機器、再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。厚生労働大臣はこうした医薬品、医療機器及び再生医療等製品の開発促進のため、一定の条件を満たした品目、その開発企業及び予定される効能・効果、対象疾患等を希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品に指定します。（https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html）
　医薬基盤・健康・栄養研究所は、厚生労働大臣の指定を受けた品目に関し、当該開発企業からの助成金交付申請を受けて、試験研究の内容、目的、経費、試験計画等を調査し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。
　助成金交付申請は、年度当初申請と年度途中申請の年2回受け付けており、今回はそれらを合わせた令和3年度に交付を決定した品目をお知らせしています。
詳細はhttps://www.nibiohn.go.jp/nibio/part/promote/orphan_support/をご覧ください。

本件に係る照会先：
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所 開発振興部 開発振興課
電話：072-641-9804 E-mail：kisho-ph"AT"nibiohn.go.jp
(※E-mailは"AT"の部分を@に変更してください。)

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