令和７年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付品目のお知らせ
令和7年7月11日
令和７年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品
試験研究助成金の交付品目のお知らせ
令和７年度 助成金交付申請のあった希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品について、次表に掲げる1８件に交付することを決定しましたので、お知らせします。
|
指定番号 |
医薬品、医療機器又は 再生医療等製品の名称 |
予定される効能又は効果等 |
申請者の氏名又は名称 |
|
(R5薬) 第578号 |
エフゾフィチモド（遺伝子組換え） |
肺サルコイドーシス |
杏林製薬㈱ |
|
(R5薬) 第584号 |
Treosulfan |
同種造血幹細胞移植の前治療 |
日本メダック㈱ |
|
(R5薬) 第590号 |
ポロファラン（１０Ｂ） |
切除不能な皮膚血管肉腫 |
ステラファーマ㈱ |
|
(R6薬) 第601号 |
MSA-01 |
多系統萎縮症 |
ノーベルファーマ㈱ |
|
(R6薬) 第607号 |
KD-416 |
血液凝固第X因子欠乏症患者の出血傾向の抑制 |
ＫＭバイオロジクス㈱ |
|
(R6薬) 第622号 |
TM5614 |
がん化学療法後に増悪した根治切除不能な悪性黒色腫 |
㈱レナサイエンス |
|
(R6薬） 第627号 |
DSP-5336 |
再発又は難治性のMLL遺伝子再構成陽性又はNPM1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病 |
住友ファーマ㈱ |
|
(R6薬) 第628号 |
ボロファラン（１０Ｂ） |
再発髄膜腫 |
ステラファーマ㈱ |
|
(R6薬) 第632号 |
sparsentan |
IgA腎症 |
レナリスファーマ㈱ |
|
(R6薬) 第645号 |
TP-3654 |
骨髄線維症 |
住友ファーマ㈱ |
|
(R6薬) 第650号 |
Odevixibat |
アラジール症候群 |
ジェダイトメディスン㈱ |
|
(R6薬) 第653号 |
Pitolisant |
ナルコレプシー |
アキュリスファーマ㈱ |
|
(R7薬) 第670号 |
Naxitamab |
再発又は難治性の神経芽腫 |
ノーベルファーマ㈱ |
|
(R7薬) 第671号 |
サルグラモスチム（遺伝子組換え） |
再発又は難治性の神経芽腫 |
ノーベルファーマ㈱ |
|
(R7薬) 第688号 |
navepegritide |
骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症 |
帝人ファーマ㈱ |
|
(R7薬) 第689号 |
umedaptanib pegol |
骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症 |
㈱リボミック |
|
(R5機) 第33号 |
ホウ素中性子捕捉療法用中性子照射装置 |
本装置は、ホウ素薬剤であるボロファラン（10B）とともに使用し、切除不能な皮膚血管肉腫の治療に用いる。 |
㈱CICS |
|
(R7再) 第30号 |
mRNA-3927 |
プロピオン酸血症 |
モデルナ・ジャパン㈱ |
なお、助成額については、品目名と同時に公開することで、開発遅延や進展といった開発の進捗状況等が明らかになり、製造販売承認申請の時期の憶測等、株価への影響が否定できないため、公開しておりません。
「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付について」
難治性疾患を対象とする医薬品、医療機器及び再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。厚生労働大臣はこうした医薬品、医療機器及び再生医療等製品の開発促進のため、一定の条件を満たした品目、その開発企業及び予定される効能・効果等を希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品に指定します。（https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html）
医薬基盤・健康・栄養研究所は、厚生労働大臣の指定を受けた品目に関し、当該開発企業からの助成金交付申請を受けて、試験研究の内容、目的、経費、試験計画等を調査し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。
助成金交付申請は、年度当初申請と年度途中申請の年２回受け付けており、今回は令和７年度 年度当初に交付を決定した品目をお知らせしています。詳細は、https://www.nibn.go.jp/activities/promote/orphan_support.htmlをご覧ください。
本件に係る照会先：
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所 戦略研究支援部 開発振興・調整課
電話：072-641-9804 E-mail：kisho-ph"AT"nibn.go.jp
（※E-mailは"AT"の部分を@に変更してください。）
トップページ「新着情報」欄に表示する画像
研究成果 ／ イベント ／ 公募 ／ お知らせ のいずれかを入力してください。
お知らせ