希少疾病用再生医療品等開発支援事業

事業の概要

平成25年の薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律第84号）により、再生医療等製品が新たに定義されました。また、再生医療等製品について、効能、効果又は性能を有すると推定されるものであれば、適正な使用の確保のために必要な条件及び期限を付して、製造販売承認を与えることができることとされました。

医薬基盤・健康・栄養研究所では、平成26年度から、本事業において、希少疾病や難病等のアンメットメディカルニーズを満たすため、再生医療等製品を迅速かつ確実に開発できるよう、実用化段階（臨床現場への移行が可能な段階）のテーマに対して、開発に係る資金の提供を行っています。

臨床試験で有効性の推定、安全性の確認ができた場合、条件・期限を付して承認されることもあります。

再生医療等製品開発の各段階

希少疾病や難病等のアンメットメディカルニーズに対する再生医療等製品の開発を目指した、実用化段階（臨床現場への移行が可能な段階）のテーマであって、次の点で製品化に向けた明確な計画を有することが明らかに示されたものを対象とする。

申請時点ですでに製品化しようとする再生医療等製品（開発候補品）が特定されていること。また、開発候補品の実用化にあたり必要となる特許権その他これらに類する権利及びこれらを受ける権利（以下「特許権等」という。）を有している（特許権等の実施許諾を受けている場合等を含む。）等、開発候補品の実用化に向けて知的財産権の面から障害となることがないこと。
動物試験等の非臨床試験により、有効性のみならず安全性データについても知見が得られており、臨床試験が開始された段階もしくは早期に臨床試験への移行が可能なこと。
臨床試験成績に基づき、早期承認制度を活用した承認申請が見込まれる開発計画であること。
開発候補品が、希少疾病や難病等のアンメットメディカルニーズに対するものであり、社会的要請を反映したものであること。