令和8年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付品目のお知らせ
令和8年7月8日
令和8年度 助成金交付申請のあった希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品について、次表に掲げる21件に交付することを決定しましたので、お知らせします。
| 指定番号 | 医薬品、医療機器又は 再生医療等製品の名称 |
予定される効能 又は効果等 |
申請者の氏名 又は名称 |
|---|---|---|---|
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(R3薬) |
TransCon PTH |
副甲状腺機能低下症 |
帝人ファーマ㈱ |
|
(R5薬) |
Treosulfan |
同種造血幹細胞移植の前治療 |
日本メダック㈱ |
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(R6薬) |
MSA-01 |
多系統萎縮症 |
ノーベルファーマ㈱ |
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(R6薬) |
KD-416 |
血液凝固第X因子欠乏症患者の出血傾向の抑制 |
ＫＭバイオロジクス㈱ |
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(R6薬) |
TM5614 |
がん化学療法後に増悪した根治切除不能な悪性黒色腫 |
㈱レナサイエンス |
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(R6薬） |
DSP-5336 |
再発又は難治性のMLL遺伝子再構成陽性又はNPM1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病 |
住友ファーマ㈱ |
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(R6薬) |
lomustine |
神経膠腫 |
日本メダック㈱ |
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(R6薬) |
TP-3654 |
骨髄線維症 |
住友ファーマ㈱ |
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（R6薬） |
トラフェルミン（遺伝子組換え） |
外耳道軟部組織欠損 |
ノーベルファーマ㈱ |
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(R7薬) |
Naxitamab |
再発又は難治性の神経芽腫 |
ノーベルファーマ㈱ |
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(R7薬) |
サルグラモスチム（遺伝子組換え） |
再発又は難治性の神経芽腫 |
ノーベルファーマ㈱ |
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(R7薬) |
navepegritide |
骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症 |
帝人ファーマ㈱ |
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(R7薬) |
umedaptanib pegol |
骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症 |
㈱リボミック |
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（R7薬） |
シロリムス |
脈管異常に伴う皮膚病変 |
ノーベルファーマ㈱ |
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（R7薬） |
レパゲルマニウム |
巣状分節性糸球体硬化症 |
扶桑薬品工業㈱ |
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（R7薬） |
TEV-56286 |
多系統萎縮症 |
テバ・リサーチ・インスティテュート（同） |
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（R7薬） |
brincidofovir |
臓器移植（造血幹細胞移植も含む）におけるアデノウイルス感染症の治療 |
シンバイオ製薬㈱ |
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（R7薬） |
シロリムス |
自己免疫性血球減少、リンパ増殖又は腸炎を伴う原発性免疫不全症候群 |
ノーベルファーマ㈱ |
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（R8薬） |
アミノレブリン酸塩酸塩 |
卵巣癌の腫瘍減量手術における腹膜播種の可視化 |
SBIファーマ㈱ |
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（R3再） |
JRM-001 |
機能的単心室症における心機能の改善 |
㈱メトセラ |
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（R7再） |
HLC-001 |
造血幹細胞移植後の非感染性肺合併症 |
ヒューマンライフコード㈱ |
なお、助成額については、品目名と同時に公開することで、開発遅延や進展といった開発の進捗状況等が明らかになり、製造販売承認申請の時期の憶測等、株価への影響が否定できないため、公開しておりません。
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付について
難治性疾患を対象とする医薬品、医療機器及び再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。厚生労働大臣はこうした医薬品、医療機器及び再生医療等製品の開発促進のため、一定の条件を満たした品目、その開発企業及び予定される効能・効果等を希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品に指定します。（厚生労働省 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要）
医薬基盤・健康・栄養研究所は、厚生労働大臣の指定を受けた品目に関し、当該開発企業からの助成金交付申請を受けて、試験研究の内容、目的、経費、試験計画等を調査し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。
助成金交付申請は、年度当初申請と年度途中申請の年２回受け付けており、今回は令和8年度 年度当初に交付を決定した品目をお知らせしています。詳細は、希少疾病用医薬品等開発振興事業をご覧ください。
本件に係る照会先
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所 戦略研究支援部 開発振興・調整課
電話：072-641-9804 E-mail：kisho-ph"AT"nibn.go.jp
（※E-mailは"AT"の部分を@に変更してください。）
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