希少疾病用医薬品等開発振興事業で支援している希少疾病用医薬品3件が製造販売承認を取得しました

2026年5月27日

希少疾病用医薬品等開発振興事業で支援している希少疾病用医薬品3件が製造販売承認を取得しました。

国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所では、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品※1を対象とした「希少疾病用医薬品等開発振興事業」※2を行っております。この度、本事業で開発支援した希少疾病用医薬品3件が厚生労働大臣から製造販売承認を取得しましたので、お知らせ致します。

販売名　「ビルベイ顆粒200μg、同顆粒600μg」

• 承認日：令和7年9月19日
• 効能又は効果：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に伴うそう痒
• 製造販売業者：IPSEN株式会社
• 希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称：
  令和5年5月23日（R5薬）第567号 odevixibat
  助成金交付年度 令和5年度、令和6年度

販売名　「イブトロジーカプセル200 mg」

• 承認日：令和7年9月19日
• 効能又は効果：ROS1融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん
• 製造販売業者：日本化薬株式会社
• 希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称：
  令和6年11月27日（R6薬）第644号　taletrectinib
  助成金交付年度　令和6年度

販売名　「アロステムシート」

• 承認日：　令和8年4月3日
• 効能、効果又は性能：
  栄養障害型、接合部型及び単純型（重症汎発型に限る）表皮水疱症
  難治性又は再発性のびらん・潰瘍を有する栄養障害型、接合 部型及び単純型
  （重症汎発型に限る）表皮水疱症の患者を適 応対象とする。本品は、難治性
  又は再発性のびらん・潰瘍部 に適用し、再上皮化を促すことを目的とする。
• 製造販売業者：　イシンファーマ株式会社
• 希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称：
  令和4年6月20日（R4再）第24号 ISN001
  助成金交付年度 令和5年度、令和6年度

※1　希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器、希少疾病用再生医療等製品とは

難治性疾患等を対象とする医薬品、医療機器及び再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ない等の理由から研究開発の投資回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。

このような医薬品等のうち、指定要件を満たしたものを厚生労働大臣が「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」に指定します。

※2　希少疾病用医薬品等開発振興事業とは

国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」の指定を受けた品目の開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。

1.  助成金交付

指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。令和7年度は26件に助成しました（助成金総額：約6.5億円）。

2. 指導・助言

指定を受けた品目の開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人 医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究開発経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。​

3. 認定

助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

これまでの支援実績

今回の承認により、希少疾病用医薬品等開発振興事業による支援実績は以下のようになります。（令和8年5月27日現在）

• 厚生労働大臣より指定を受けた希少疾病用医薬品799品目、希少疾病用医療機器：38品目、希少疾病用再生医療等製品：43品目
  • そのうち、希少疾病用医薬品等開発振興事業で助成金の交付を受けた件数
    希少疾病用医薬品：215件、希少疾病用医療機器：15件、希少疾病用再生医療等製品：9件
  • そのうち、承認を取得した件数
    希少疾病用医薬品：151件、希少疾病用医療機器：10件、希少疾病用再生医療等製品：4件

本件に係る照会先

国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所
戦略研究支援部 開発振興・調整課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804 E-mail：kisho-ph“at”nibn.go.jp
※E-mailは上記アドレス“at”の部分を@に変えてください。

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